预后研究

预后(prognosis)
指疾病发生后,对将来发展为各种不同后果(治愈、复发、恶化、伤残、并发症、死亡等)的预测和事前估计,通常以概率表示,如治愈率、复发率、五年生存率等。

预后研究就是关于疾病各种结局发生的概率及其影响因素的研究。

相关概念

疾病自然史

疾病自然史(natural history)
指在不给予任何治疗和干预措施的情况下,疾病从发生、发展到结局的整个过程。

疾病自然史分为四个时期:生物学发病期/生物学反应期亚临床期(或称临床前期,即症状发生前阶段)、临床期疾病相关结局(如痊愈、残疾、死亡)

预后因素

预后因素(prognosis factors)
任何影响疾病预后的因素。

预后研究设计方案

常用设计方案中随机对照试验最佳,队列研究最常用。

方案设计的注意事项:

  1. 队列研究的起始点(零点时间(zero time)):研究设计时必须明确从病程的哪一点开始观察,尽可能选择疾病早期。收集队列的集合时间接近疾病的初发时点,则称为起始队列(inception cohort),为队列研究的首选。
  2. 研究对象的来源和分组:研究对象要具有代表性,研究对象的分组应遵循随机化和均衡性的原则。
  3. 随访和失访:失访率 < 5% 一般可以接受;> 10% 应引起注意,> 20% 研究结果价值不大。

预后研究常用的结局指标

  • 率相关指标:病死率、疾病别死亡率、治愈率、缓解率、复发率、致残率、总生存率(overall survival rate,OS)、无进展生存率、无病生存率。
  • 中位时间:中位生存时间、中位无病生存时间、中位无进展生存时间。

预后研究中的常见偏倚及其处理方式

常见偏倚

  1. 选择偏倚:样本偏倚、集合偏倚(入院率偏倚)、存活队列偏倚、零时偏倚、失访偏倚、迁移偏倚
  2. 测量偏倚:观察与评定结局过程发生偏倚。
  3. 混杂偏倚:均衡性欠佳,导致混杂因素引起了偏倚。
存活队列偏倚
由于收集的队列不是起始队列,而是可供研究的病例,通常都是从该病病程中某一时点进入队列,且都是存活的病例,哪些未入院失访病例的信息丢失,可能导致结果高估。
零时(不当)偏倚
由于不是起始队列,处于病程不同阶段的观察对象进入研究队列,观察的(在病程中的)起始点不尽相同而导致的偏倚。

偏倚的处理方式

控制偏倚的方法包括:随机化限制配对分层标准化多因素分析方法