716 临床医学综合科研设计

  • 生物-心理-社会医学模式:一种从生物学、心理学、社会学的统一来看人类健康和疾病的医学模式。

  • 循证医学(evidence-based medicine,EBM):是有意识地、明确地、审慎地利用最好的证据制定关于个体病人的诊疗方案。

  • 观察性研究

    • 分析性研究:
      • 生态学研究/相关性研究:属于描述性研究,在群体的水平上研究某种因素与疾病之间的关系,以群体为观察和分析的单位,通过描述不同人群中某因素的暴露状况与疾病的频率,分析该暴露因素与疾病之间的关系。
      • 横断面研究/现况研究/现患率研究“:某一时间点(或期间)内对某一特定人群中的疾病(或事件)患病(或发生)状况及其影响因素(暴露)进行的调查分析。
    • 分析性研究:
      • (前瞻性)队列研究(由因到果):。将一群(组)研究对象(队列)按是否暴露于某研究因素分为暴露组与非暴露组(对照组),随访观察适当长的时间,比较两组之间所研究疾病(或事件)的发病率(或发生率)或死亡率差异,从而判断这个(些)暴露因素与疾病之间有无关系及关联大小的一种观察性研究方法(observational studies)。
        • 队列:指有共同经历(回顾性研究)或共同暴露(前瞻性研究)的一组人群。
      • 病例对照研究(由果到因):选择患有某病和未患某病的两组人群,调差他们既往(发病前)暴露于某个或某些危险因素的情况和程度,通过比较两组暴露率或暴露比例的差异,以判断该因素与疾病之间有无关联及其联系程度大小的一种观察性研究方法。
      • 巢式病例对照研究(NCC)/队列内病例对照研究:是将传统的病例对照研究和队列研究进行组合后形成的一种新的研究方法,即在一个事先确定好的队列进行随访观察的基础上,再应用病例对照研究的设计思路进行研究和分析。
  • 试验性研究:社区试验、同期随机对照试验、非同期随机对照试验、历史性对照试验、交叉设计试验、序贯试验

    • 随机对照试验(RCT):指采用随机化的方法,将合格的研究对象分为试验组和对照组(对照),接受相应的试验措施,在一致的条件下或环境中同步地进行研究和观测试验的效应(均衡性),并用客观的效应指标对试验结果进行测量和评价的一种试验性研究
      • 分配隐匿:为防止征募病人的研究者和病人在分组前知道随机分组的方案(盲法),一组防止随机分组方案提前揭秘的方法,称为随机分组治疗方案的隐匿,简称分组隐匿。
  • RCT 的主要原则:

    • 对照原则:设置对照组
    • 随机化原则:常用随机分组方法有简单随机、分层随机、区组随机等。
    • 盲法原则:常用双盲试验
    • 均衡性
  • 同期队列研究:是一种结合了横断面研究和队列研究的特征的研究设计。在这种设计中,研究者一次性(同一时间点)收集了一个群体的数据,并且这个群体是经过选择或定义的队列,即在相同时间点上存在共同的特征或共同的经历。

  • 回顾性队列研究:是一种研究设计,研究者在开始时选择一个群体,并回顾性地收集有关过去的信息(暴露情况),从而获得暴露与所研究疾病的关系。

  • 剂量反应关系:某种暴露(干预)水平的变化与结局指标发生风险的潜在关系。

  • 必要病因:指相应疾病发生前,必定存在的病因。

  • 充分病因:指若有该病因存在,某疾病必定发生。

  • 危险因素:疾病发生与该因素有一定的因果关系,但是尚无可靠证据能够证明该因素的致病效应。当消除该因素时,疾病发生概率即风险(risk)随之下降。

  • 发病率:一定时期内,一定人群中某病新发生病例出现的频率。

  • 绝对危险度AR)/归因危险度AR)/率差RD):暴露组发病(或死亡)率与非暴露组发病(或死亡)率之差,表示危险特异地归因于暴露的程度。

  • 相对危险度RR):暴露组发病(或死亡)率与非暴露组发病(或死亡)率之比,表示暴露与发病(或死亡)的关联强度。

  • 归因危险度百分比AR%)/相对危险增高度RRI)/病因学分数EF):暴露人群中,发病(或死亡)归因于暴露占全部发病(或死亡)的百分比。

  • 害-需暴露人数(Number Needed to Harm,NNH):1/AR,绝对危险度的倒数,指需要多少例接触所研究的暴露因素才出现一例发病。

  • 需治疗人数(Number Needed to Treat,NNT):1/(AR′-AR),绝对危险度减少值的倒数,是指避免 1 例不良结局的发生或得到 1 例有益结果需要治疗的病例数。

  • 潜在减寿年数(PYLL):指某年龄组人群因某病死亡者的期望寿命与实际死亡年龄之差的总和,即死亡所造成的寿命损失。

  • 伤残调整寿命年(DALY):指从发病到死亡所损失的全部健康寿命年,包括因早死所致的寿命损失年和伤残所致的健康寿命损失年两部分。

  • 累积发病率:观察人群在限定期间内的新发病例数除以该人群在观察起点时的人口总数,即观察期间人群的平均发病比例。

  • 发病密度/瞬时发生率:观察人群在限定期间内的新发病例数除以在这期间观察人时(观察人数与观察时间的乘积,或每个观察对象的观察时间之和),即单位观察时间内人群的发病率。

  • 标化比:以全人口发病(死亡)率做为标准,算出该观察人群的理论发病(死亡)人数,即预期发病(死亡)人数,再求观察人群中实际发病(死亡)人数与此预期发病人数之比,即得标化发病(死亡)比。

    • 最常用的指标为标化死亡比(SMR)。
  • 观察终点:指研究对象出现研究者所关心的特定结局。

  • 观察截止时间:整个研究工作的截止时间,在研究开始前确定。

  • 霍桑效应:指研究者对部分研究对象特别感兴趣而倍加关注而对后者产生的一种心理-生理效应。

  • 安慰剂效应:某些研究对象,即使仅使用了安慰剂,也可表现出病情好转等效果,其原因是由于某些研究对象对医药依赖而产生的一种正向心理效应。

  • 向均数回归现象:指一些极端的临床症状或体征有向均数靠近的倾向。

  • 普查:在特定时间对特定范围内的全体成员(总体)进行的全面调查。

  • 抽样调查/抽查:在特定时间内对特定范围内的全体成员(总体)中抽取的具有代表性的部分人群进行的调查。

  • 效度/真实性/准确度:是反映一项研究或测量能够获得正确结论的程度,分为内部真实性和外部真实性。

    • 内部真实性:研究结果与实际研究对象真实情况的符合程度。
    • 外部真实性/普遍性:研究结果与推论对象真实情况的符合程度。
  • 信度/可靠性/精确度/一致性/重复性:指一项研究或测量能够多次获得同一结论的稳定程度。

  • 显著性水平:即 α,Ⅰ 型错误(假阳性错误)出现的概率,一般固定为 0.05。

  • 把握度/检验效能/效力:当无效假设不成立时,该假设被拒绝的概率。用 β 表示 Ⅱ 型错误(漏诊)的概率,1-β 称为把握度,即避免假阴性(漏诊)的概率。

  • 似然比:反映真实性的一种指标,属于同时反映灵敏度和特异度的复合指标,不受患病率的影响。

  • 比值比/OR 值/优势比:指病例组中暴露人数与非暴露人数的比值除以对照组中暴露人数与非暴露人数的比值。

  • 匹配/配比:使对照在某些特征与病例保持一致,目的是对两组进行比较时排除匹配因素的干扰,保证对照组和病例组在某些重要方面的可比性。

    • 异源配对:指在配对设计中,每一对匹配样本来自不同的群体或条件,对每一对样本应用相同的处理方法,了解在不同群体或条件下该处理方法是否普遍适用。
    • 同源配对:指在配对设计中,每一对匹配样本来自相同的群体或条件,对每一对样本应用不同的处理方法,了解各处理方法效应。
  • 匹配过度:把不必要的项目列入匹配,企图使病例与对照尽量一致,就可能徒然丢失信息,增加工作难度,结果反而降低了研究效率。

  • 社区试验/现场试验:是以自然人群人作为研究对象、在现场环境下进行的干预研究,接受干预措施的基本单位是整个社区。

  • 个体试验:接受处理或某种预防措施的基本单位是个人,而不是人群或亚人群,是未患所研究疾病的个体。

  • 单盲:仅研究一方(研究对象研究者)不知晓具体分组和所接受的措施(如干预测试或对照措施)的具体内容。

  • 双盲研究对象试验执行者(干预措施执行者及结果测量者)双方均不知晓研究对象的分组情况以及研究对象接受的干预或对照措施。

  • 三盲:是指受试对象、试验执行者和资料分析与报告者三方均不知晓的是何种干预措施。

  • 沾染:对照组意外接受了实验组的处理措施。

  • 感染谱:人受病原体感染后,机体与病原体之间相互斗争,其结果可表现为不同类型的感染过程。不同传染病有各自的感染过程,可排列成谱,称感染谱。

  • 人畜共患疾病:任何可以经由动物传染给人或由人传染给动物的传染病。

  • 疫源地:传染源及其排出的病原体向四周播散所能波及的范围,即可能发生新病例或新感染的范围。

  • 疾病负担:疾病对人群的危险以及疾病对社会、经济所造成的影响程度。

  • 暴露:指研究对象与某种物质接触、具有某种特征或处于某种状态。

    • 外暴露:指外环境中的暴露因子进入体内量,即摄入。
    • 内暴露:是指摄入体内的物质实际上被机体组织吸收的量,即吸收。
  • 生物标志:可以标记系统、器官、组织、细胞及亚细胞结构或功能的改变或可能发生的改变的生化指标。

    • 接触(暴露)生物标志物:可指示机体受化学污染物的暴露(但不指示发生这种变化所造成的不利效应的程度)的一类生物标志物。
    • 效应生物标志物:可指示发生这种变化所造成的不利效应的程度的一类标志物。
    • 敏感性生物标志物:可指示宿主对疾病发生、发展易感程度的生物标志。
  • 依从性:指实验对象能服从实验设计安排并能密切配合到底的程度。

  • 基线数据:指的是在实施干预或实验之前收集的,非研究对象但与结局变量有关的一些基本数据。

  • 因果关联:在确定暴露因素 E 和疾病 D 的时间先后关系后,排除选择偏倚、信息偏倚、混杂偏倚这些系统误差后,得到的 E 和 D 的关联具有统计学意义,则可判断 E 和 D 之间存在因果关联。

  • 领先时间偏倚:指筛检诊断时间和临床诊断时间之差,即筛查导致诊断时间提前所致的偏倚。

  • 遗传平衡定律/哈迪-温伯格(Hardy-Weinberg)定律:指在种群足够大、种群个体间随机交配、没有突变、没有选择、没有迁移、没有遗传漂变的理想状态下,各等位基因的频率在遗传中是稳定不变的,即保持着基因平衡。

  • 遗传度:在多因子遗传病中,遗传因素对疾病发生中所其作用的大小程度。

  • 半同胞分析:指在同父异母或同母异父的兄弟姐妹中,根据所研究疾病(或遗传性状)的患病情况,可分析疾病(或遗传性状)来自父方还是母方。

  • 同病率:同卵双胞胎中某疾病(或某性状)的一致性。

  • 系统评价:针对某个主体进行的二次研究,在回顾、分析、整理、综合针对该领域的全部原始文献的基础上进行综合分析和评价,必要时进行 Meta-分析。

  • Meta-分析/荟萃分析/汇总分析:一种统计分析方法,将多个独立的、可以合成的临床研究综合起来进行定量分析。

  • 异质性:在 Meta-分析中,异质性指纳入的不同研究之间存在的差异。当研究间存在异质性时,合并的结果可能是不可靠的,或合并本身就是不恰当的。

  • 发表性偏倚:有统计学意义的研究结果比无统计学意义的研究更容易投稿和被发表,由此产生的偏倚。

  • 漏斗图:是 Meta-分析的工具,在系统评价中检查研究是否存在发表偏倚的可能性。

  • 计数资料/定性资料/无序分类资料:将观察单位按某种属性或类别分组计数,分组汇总各组观察单位数后得到的资料。其变量值是定性的,表现为互不相容的属性或类别。

  • 等级资料/半定量资料/有序分类资料:将观察单位按某种的不同程度分成等级后分组计数,分组汇总各组观察单位数后得到的资料。其变量值是半定量的,表现为等级大小或属性程度。

  • 计量资料:测量并记录观察单位的某个属性后得到的资料。

  • 总体:根据研究目的确定的全部同质研究单位(的某变量值)的集合。

  • 样本:从总体中随机抽取的有代表性的部分观察单位(的某变量值)的集合。

  • 抽样误差:由个体变异产生的、抽样造成的样本统计量与总体参数的差别。

  • 点估计:指用样本统计量来估计总体参数。

  • 区间估计:指在点估计的基础上,给出总体参数估计的一个区间范围,该区间通常由样本统计量加减估计误差得到。

  • 正态分布:天然条件下最常见的一种分布,由平均数或期望值和方差决定。

  • 偏度:统计数据分布不对称程度和方向,用偏度系数表示。

  • 峰度:统计数据分布与正态曲线相比的冒尖程度或平坦程度,用峰度系数表示。

  • 线性相关:指两个变量之间的线性关系,即当一个变量增加时,另一个变量以一定的比例增加或减少。

  • 多元线性回归:指一个因变量与两个及以上自变量之间的线性关系,当其他自变量不变、一个自变量增加时,因变量以一定的比例增加或减少。

  • p 值:为假设检验中,假设零假设(H0)为真时,随机抽到的样本与实际观测样本相同或更严重的概率。

  • Χ2 分布/卡方分布:一组相互独立的随机变量符合正态分布,由这些随机变量的平方和构成一新随机变量的分布规律称为卡方分布。

  • McNemar’s 检验:又称配对卡方检验,一种用于分析配对分类数据的统计检验方法,用于比较两个相关配对群体的分类结果,以确定它们是否有显著的差异。

  • 单样本 t 检验:是一种用于比较一个样本的平均值与一个已知或假设的总体平均值之间是否存在显著差异的统计检验方法。

  • 两样本 t 检验:是一种用于比较两个独立样本的平均值是否存在显著差异的统计检验方法。

  • 配对样本 t 检验:是一种用于比较两个相关配对样本的平均值是否存在显著差异的统计检验方法。

  • 完全随机设计的方差分析(One-Way ANOVA,Analysis of Variance)/单因素的方差分析(One-Factor ANOVA):是一种用于比较两个或多个**独立组均值是否存在显著差异的统计方法。

  • 随机区组设计的方差分析(Randomized Block Design ANOVA):是一种非参数检验方法,用于比较随机区组设计的两个或多个分组的均值是否存在显著差异的统计方法。

  • Wilcoxon 秩和(rank sum)检验/Mann-Whitney U 检验:用于评估两个独立且来自相同总体的样本的中位数是否存在差异。该检验适用于当 t 检验所需的正态性假设可能不成立的情况。

  • Kruskal-Wallis H 检验/秩和单因素方差分析(One-Way ANOVA on ranks):是一种非参数检验方法,用于比较两个或多个独立样本的中位数是否存在显著差异的非参数统计检验方法。

  • Wilcoxon 符号秩检验(Wilcoxon signed-rank test)是一种非参数统计检验方法,用于检验两个配对样本中位数是否存在显著差异。

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